貧血癥是骨髓增生異常綜合征（MDS）具有挑戰(zhàn)的一種并發(fā)癥，尤其是對(duì)紅血球生成**素（ESAs）無反應(yīng)的患者。

    但是，在第56屆ASH年會(huì)上展示的良好數(shù)據(jù)顯示試驗(yàn)藥物可以作為一種治療選擇，而且能減少定期輸血的負(fù)擔(dān)，至少對(duì)貧血癥和低危MDS患者有效。

    坦帕市莫菲特癌癥中心的主要研究者Rami S. Komrokji博士說，經(jīng)sotatercept（ACE-011,一種首創(chuàng)藥物，2A受體融合蛋白激活素）治療之后，54名可評(píng)估的MDS患者中有54%達(dá)到輸血的減少或血紅蛋白水平的增加。

    另外，這45名患者中19名被認(rèn)為有高度輸血依賴性的患者接受sotatercept治療之后所需輸血減少，其中5名轉(zhuǎn)變?yōu)檩斞且蕾囆浴?br />
    “MDS是老年患者最常見的血液癌癥之一，大約90%患有貧血癥，60%-70%會(huì)轉(zhuǎn)變?yōu)檩斞蕾囆停?rdquo;Komrokji陳述到。“Sotatercept對(duì)貧血和紅血球生成**素難治的低危MDS患者群顯示出良好臨床活性的證據(jù)。”

    這種新藥在研究中的試驗(yàn)水平劑量上耐受性良好。

    Komrokji 博士解釋道，Sotatercept作用于晚期紅細(xì)胞生成，通過與紅細(xì)胞生成素不同機(jī)制來增加循環(huán)中的成熟紅細(xì)胞。它**紅細(xì)胞生成，而且之前的研究顯示它增加健康志愿者的血紅蛋白水平。

    【輸血負(fù)擔(dān)降低】

    正在進(jìn)行的2期研究評(píng)估低危或中危MDS或非增殖慢性髓單核細(xì)胞白血病（白細(xì)胞計(jì)數(shù)低于13,000/?L）。

    研究目標(biāo)是確定一種治療ESAs難治患者群的安全，耐受和有效的sotatercept劑量。

    研究注冊(cè)之前的12周，所有患者血紅蛋白水平為9.0g/dL或更低，需要2個(gè)紅細(xì)胞（RBC）單位輸注，而且對(duì)ESAs沒有反應(yīng)，缺乏反應(yīng)或反應(yīng)率低（通過血清紅細(xì)胞生成素水平高于500mIU/mL來反應(yīng)）。

    在sotatercept治療開始之前的8周，患者接受中位為6的RBC單位（范圍：0-18）。45名（83%）接受4個(gè)或4個(gè)以上的RBC單位被認(rèn)為有高輸血負(fù)擔(dān)，9名患者（17%）接受少于4個(gè)單位的輸血被認(rèn)為有低輸血負(fù)擔(dān)。

    另外，51名患者（94%）接受ESAs前處理，30名（56%）患者接受低甲基化藥物，26名（48%）名患者接受來那度胺，26名（48%）患者接受其它MDS治療。15名患者（28%）血清紅細(xì)胞生成素高于500mIU/mL.

    Sotatercept應(yīng)皮下注射劑量0.1,0.3, 0.5或1.0mg/kg,每3周一次。

    5名（63%）低輸血負(fù)擔(dān)的患者血紅蛋白平均升高至少1.5g/dL,至少維持了8周不用輸血。

    輸血非依賴性維持時(shí)間范圍為76-233天，最大平均血紅蛋白增加范圍為1.9-4.4 g/dL.

    高輸血負(fù)擔(dān)的患者，45名患者有19名（42%）達(dá)到紅細(xì)胞血液學(xué)改善，基于國際工作組標(biāo)準(zhǔn)，8周內(nèi)至少降低了4個(gè)RBC單位。

    Komrokji寫到患者通常耐受性良好。20名（37%）患者有一種或一種以上疑似治療相關(guān)不良反應(yīng)，最常見的是疲勞（11.0%），頭痛（9.3%），食欲下降（7.4%）和惡心（7.4%）。

    中斷治療的患者，28名缺乏治療效果，4名有不良反應(yīng)。

    Komrokji博士指出他和他的研究組將繼續(xù)研究劑量水平，計(jì)劃評(píng)估更長期的治療。

    威斯康辛醫(yī)學(xué)院的Julie Panepinto博士說，這些結(jié)果非常有潛力，因?yàn)檫@種藥物能夠在需要輸血患者的疾病早期發(fā)揮作用。

    Panepinto博士對(duì)Medscape說：“如果他們能夠顯著增加他們的血紅蛋白而不需要再輸血，那么這對(duì)他們相當(dāng)有效。”

    她還說，如果這種藥能減少輸血量還可以有更好的成本效益。