骨髓增生異常綜合征（MDS）是一組常見的異質(zhì)性髓系克隆性惡性疾病。定期紅細(xì)胞輸注是骨髓增生異常綜合征的主要治療措施，但輸血和骨髓增生異常綜合征本身繼發(fā)的鐵過載會影響骨髓增生異常綜合征患者的生存。口服鐵螯合劑地拉羅司（恩瑞格？）的廣泛使用標(biāo)志著鐵過載治療新時代的來臨。不斷涌現(xiàn)的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)顯示：鐵螯合治療不僅可以安全、高效地清除體內(nèi)蓄積的鐵，還可能改善骨髓增生異常綜合征患者的造血功能，同時帶來顯著的生存獲益。
 

    鐵過載嚴(yán)重危害骨髓增生異常綜合征患者的生存

    據(jù)統(tǒng)計，骨髓增生異常綜合征全球發(fā)病率為5例/10萬人，85%的患者最終需要定期輸注紅細(xì)胞， 大約30%的患者會進(jìn)展至急性髓性白血病（AML）。不同骨髓增生異常綜合征預(yù)后分組的患者在總體生存方面存在明顯差異：從數(shù)周到數(shù)年不等。

    貧血致骨髓增生異常綜合征患者器官損傷和生存率降低

    因骨髓衰竭引起的貧血可能導(dǎo)致骨髓增生異常綜合征患者發(fā)生器官損害和早期死亡。意大利一項研究顯示，血紅蛋白（Hb）<10.4 g/dl的骨髓增生異常綜合征患者發(fā)生心臟肥大和重構(gòu)的風(fēng)險顯著增加。另有研究提示，重度貧血可增加骨髓增生異常綜合征患者非白血病死亡和早期心臟死亡風(fēng)險。此外，Hb水平還與骨髓增生異常綜合征患者的生活質(zhì)量直接相關(guān)。

    以輸血為主的支持治療是改善貧血的主要措施，也是骨髓增生異常綜合征的基礎(chǔ)治療。美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）《骨髓增生異常綜合征治療指南》等權(quán)威指南均強(qiáng)調(diào)，對具有貧血癥狀的骨髓增生異常綜合征患者進(jìn)行任何治療，均需要將輸血作為輔助治療手段。

    鐵過載是骨髓增生異常綜合征患者的重要臨床問題

    長期紅細(xì)胞輸注導(dǎo)致鐵代謝障礙是骨髓增生異常綜合征出現(xiàn)鐵過載的重要原因。同時，因骨髓增生異常綜合征患者的貧血、缺氧和異常紅系造血等導(dǎo)致的鐵調(diào)素調(diào)節(jié)異常也參與了鐵過載的發(fā)生。鐵調(diào)素是體內(nèi)調(diào)節(jié)鐵穩(wěn)態(tài)的一種重要激素，不同骨髓增生異常綜合征亞型患者的鐵調(diào)素水平不同。貧血、缺氧和無效紅細(xì)胞生成會減少鐵調(diào)素生成，這些情況多見于難治性貧血伴環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞（RARS），故RARS型骨髓增生異常綜合征患者的鐵調(diào)素水平最低。鐵調(diào)素水平低于正常范圍的患者的胃腸道鐵吸收增加，從而使得患者的肝鐵水平迅速增高。